İngiltere'de, daha önce kesin çaresi olmayan Huntington hastalığı için tedavi geliştirildi
İngiltere’de, daha önce kesin tedavisi olmayan genetik ve ölümcül Huntington hastalığına karşı umut veren bir tedavi geliştirildi. Yeni gen terapisiyle hastalığın ilerleyişinin yüzde 75 oranında yavaşlatıldığı bildirildi.
TEK DOZLUK GEN TERAPİSİ KALICI ETKİ SUNUYOR
BBC’nin haberine göre, University College London (UCL) Huntington Hastalığı Merkezi Direktörü Prof. Sarah Tabrizi, geliştirilen tedavinin 12 ila 18 saat süren hassas bir beyin ameliyatıyla uygulandığını belirtti.
Tabrizi, kalıtsal bir hastalık olan Huntington için geliştirilen bu yöntemin, gen terapisi ile gen baskılama teknolojisinin birleştirildiği ilk tedavi olduğunu söyledi. Tedavi, tek dozla beyin hücrelerindeki toksik protein seviyesini kalıcı olarak azaltmayı hedefliyor.
HASTALIĞIN İLERLEMESİ 4 KATA KADAR YAVAŞLADI
Tedaviyi geliştiren "UniQure" şirketi tarafından yapılan açıklamada, tedaviye katılan 29 hasta üzerinde yapılan 3 yıllık takip sonucunda hastalığın ilerleyişinin ortalama %75 oranında yavaşladığı belirtildi.
Prof. Tabrizi, bu sonuçların "Beklenmedik düzeyde başarılı" olduğunu belirterek, “Hastalığın normalde bir yılda beklenen kötüleşme seviyesi, bu tedaviyle 4 yıla kadar yayılıyor. Bu da hastalara onlarca yıl kaliteli yaşam şansı sunabilir” ifadelerini kullandı.
TEDAVİ LİSANSI YOLDA, MALİYET ENDİŞESİ VAR
Araştırma ekibinden Prof. Ed Wild ise, gen terapisinin etkisinin ömür boyu sürmesinin beklendiğini ifade etti. Ancak, tedavinin ticari lisansının alınmasının ardından maliyetinin yüksek olabileceği konusunda uyardı.
HUNTİNGTON HASTALIĞI NEDİR?
Huntington hastalığı, kalıtsal (genetik) bir beyin hastalığıdır ve beyindeki sinir hücrelerinin zamanla yok olmasına neden olur. Hareket bozuklukları (istemsiz kas hareketleri), hafıza kaybı, kişilik değişiklikleri ve zihinsel gerilemeyle ilerler.
Genellikle 30-50 yaş arası başlar ve yıllar içinde kötüleşir. Tedavisi yoktu ancak yeni gen terapileriyle hastalığın seyri yavaşlatılmaya başlandı.
Huntington hastalığı, beyindeki proteinlerin anormal bir şekilde katlanarak birbirine yapışmasıyla başlıyor. Bu toksik protein kümeleri, zamanla beyin hücrelerine zarar vererek motor ve zihinsel işlev kaybına yol açıyor.
Web.tv
